2022ACR精华内容大集锦_看到就是赚到(微軟患者治療)

南加州大学凯克医学院临床医学教授Toby Maher博士介绍，RECITAL试验是一项针对各种结缔组织疾病患者的篮子试验（Basket trial），并已发表于The Lancet Respiratory Medicine。

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在治疗24周和48周，利妥昔单抗和环磷酰胺在整个RECITAL人群的用力肺活量（FVC）的疗效显示出与基线相似的改善作用。
对于系统性硬化症患者，两种药物似乎都能在48周内稳定 FVC。
对于混合CTD和肌炎患者，这两种药物对FVC产生了类似的改善效果。

通过改良Rodnan皮肤评分（mRSS）评估皮肤厚度发现，接受利妥昔单抗治疗的系统性硬化症亚组患者的皮肤厚度得到改善，但环磷酰胺没有这样的效果。

“在系统性硬化症患者中，我们看到环磷酰胺几乎没有治疗效果。
”Maher博士报告说。
“使用利妥昔单抗治疗后，我们在12、24和38周时观察到患者皮肤评分有所改善，p=0.01。
这两种药物都能够改善临床和生活质量。
数据显示，对于CTD-ILD患者，利妥昔单抗可作为环磷酰胺的替代选择。
”

高达30%的全身性幼年特发性关节炎（sJIA）患儿并发巨噬细胞活化综合征（MAS）。
小鼠和人类的数据表明，sJIA发展到MAS是一个连续的疾病过程，使用现有的哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂对sJIA及MAS的治疗可能有效。

“我们知道IL-1是导致sJIA炎症反应的关键介质，IL-1拮抗剂是一线治疗药物。
”波士顿儿童医院儿科教授Pui Y Lee博士说。
“我们使用小鼠模型、转录组数据集和人类样本来更好地了解sJIA的发病机理以及与MAS的联系。
”

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Lee博士说，IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）基因敲除小鼠是一种常用的sJIA小鼠模型，单细胞RNA测序显示IL-1Ra 基因敲除小鼠显示mTORC1通路活化。
雷帕霉素治疗可减轻这些小鼠的关节炎和炎症。
mTORC1通路活化还可见于sJIA患者。
mTORC1通路在sJIA伴有MAS患者中则进一步活化。

敲除小鼠的Tsc2基因导致mTORC1通路过度活化，小鼠可出现自发性炎症和MAS，骨髓中也可以观察到明显的噬血现象。
这与MAS患者mTORC1通路活化情况很相似。
提示mTORC1通路的过度活化或足以导致MAS的发生。
雷帕霉素可有效减轻Tsc2基因敲除小鼠的炎症和MAS。

“这增加了mTOR抑制剂用于缓解sJIA患者的炎症及其MAS的可能性，”Lee博士说。
相关研究将在Nature Communications发表。

通过使用类风湿关节炎（RA）特异性社区医疗保健成果扩展项目（ECHO）提高家庭医生的教育，正在改善亚利桑那州、犹他州、科罗拉多州和新墨西哥州纳瓦霍族的风湿病护理。
这一群体有17.4万的人口，分散在面积是康涅狄格州五倍的崎岖地区；尽管RA患病率是美国普通人群的五倍，但他们只有一名全职临床风湿病医师提供服务。

“整个美国面临着风湿病医疗的严重短缺，”加州大学旧金山分校医学助理教授Jennifer Mandal博士说。
“农村地区和特定人群（包括美洲原住民）的短缺现象要严重得多。
ECHO项目改善了全球医疗短缺人群中丙型肝炎的护理和预后，我们想看看ECHO项目是否可以帮助改善RA。
”

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Mandal博士解释说，ECHO项目旨在通过消除专业护理的垄断来改善医疗缺乏社区的护理。
对于纳瓦霍族来说，这意味着由RA专家和纳瓦霍族翻译组成的跨专业小组通过Zoom网络研讨会为纳瓦霍地区家庭医生提供为期12周的RA课程。

“RA指南要求对常规DMARD反应不佳的RA患者升级为生物治疗，但纳瓦霍保留地约25%的家庭缺电，因此患者可能无法冷藏药物。
”曼达博士说。
“使用甲氨蝶呤的患者必须每三个月进行一次实验室检查，但这个地区的道路在冬季通常无法通行，这使疾病监测变得困难。
而且他们对共享私人健康信息有着深刻但合理的不信任，可能需要很长时间才能建立信任。

对前两个ECHO队列的评估显示，接受培训者在RA诊断和管理方面的RA知识评分均有显著改善，分别为47%和72%和60%和86%（两者分别为p<0.0001）。
培训者置信度评分也有类似的改善，RA诊断为3.25至4.05分（满分5分）（p<0.0002），RA管理在ECHO前后为2.78至4.01（p<0.0001）。

“ECHO是一种低成本且非常有效的培训模式，可以支持社区并改善风湿病护理。
” Mandal博士说。
“我们的下一步计划是在2023年将其扩展到其他美洲原住民社区，为纳瓦霍族推出脊柱关节炎ECHO项目并评估患者的预后。
”