国内首款CAR-T产品推出按疗效付费_创新方式面临什么挑战？(療效患者淋巴瘤)

奕凯达是中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品。
复星凯特提供的数据显示，截至2023年年底，全球已有1.3万例患者接受奕凯达治疗，在中国惠及超过600名复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。

目前已上市的CAR-T疗法价格均超百万元，高治疗费用将很多患者挡在了创新药之外，以奕凯达为例，2021年国内上市至今，全国也只有600余例淋巴瘤患者使用。
除此之外，还有一些创新抗肿瘤药、罕见病药等，如何让高值创新药触达更多患者是多方都在考虑的重点。
按疗效支付，成为一些企业探索的新方式。
阿斯利康的抗肿瘤药泰瑞沙（甲磺酸奥希替尼片）就曾在国内探索疗效险。
罗氏、礼来、诺华等企业也曾作出不同形式的探索。

奕凯达按疗效价值支付计划如何执行？

该计划将依托复星凯特和宸汐健康联手打造的项目专属平台，符合项目条件的患者免费入组成为项目会员后，可通过完成单采激活权益开启疗效保障权益。
奕凯达费用为120万元,一次性治疗，患者首次付费60万元后进行单采，第二次付款60万后进行回输，回输3个月后进行疗效评估，如未能达到完全缓解（CR），患者可获得最高60万元返还。

如何评判完全缓解？对此，复星凯特表示，2014年第11届国际淋巴瘤会议根据PET/CT或CT确定了Lugano修订版的淋巴瘤疗效评价标准，将疗效标准分为完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）、疾病进展（PD）四部分。
该支付计划将严格参照《2014版Lugano评估标准》，通过使用PET-CT影像学的手段来评判患者回输3个月后是否达到完全缓解（CR）。
复星凯特将联合包括临床专家、卫健委、治疗示范中心等政府、医疗机构各方共同探讨、建立“治愈”标准。

在什么情况下，如未能达到完全缓解（CR），患者可获得60万元返还？什么情况下，无法顶格60万元返还？

复星凯特表示，目前，奕凯达已经纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目，按疗效价值支付计划与惠民保、商险之间将进行衔接，返还额度与保险支付后的自付部分挂钩，最高60万元。
以沪惠保为例，如果在3个月没有达到完全缓解指标，即便有疗效但疗效没有达到完全缓解，根据该计划，患者自费购药款仍将退还一半。
该患者用药如果完全自费，那么最高返回60万元药费。
如果患者已经参与了沪惠保等保险，保险赔付后假如自付药费70万的话，他会获得返还其中一半即35万药费，全部治疗费用大大减免。

按疗效支付的创新方式，面临的最大挑战是什么？又能带来什么？

复星凯特项目负责人齐渊元表示，按疗效支付，一定要有足够的客观数据支撑一个产品去做按疗效付费支付的测算。
区别于传统药物，CAR-T每个产品是基于每个患者量身定制，要采集每一位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用，每个患者的疗效进展都可以清晰地看到，可以为按疗效支付提供比较好的数据支撑。

其次，需要评判标准。
淋巴瘤的特性让它成了可以让“按疗效支付”落地的病种。
两年一次在瑞士卢加诺召开的全球淋巴瘤大会上修订的淋巴瘤疗效评判标准，是全球最权威，也是中国专家最认可的标准，其核心是PET-CT（正电子发射计算机断层显像）扫描。
而很多疾病的判断并没有这么客观，通常会用一些量表或血项检测做判断。
因此，不是所有病种都适合按疗效支付。

奕凯达2017年美国上市，2021年中国上市，截至目前积累了超1.3万例全球真实世界的数据。
足够的数据积累，加上淋巴瘤有非常清晰的评判标准，让复星凯特有信心在中国落地奕凯达的按疗效价值支付。
之所以选择回输3个月后进行疗效评估，是希望能够更早地预测到未来的疗效，帮助医生和患者做下一步治疗的决策。

“按疗效支付是多方利益博弈的平衡点，既考虑长期疗效，也考虑了短期巨大投入。
”复旦大学公共卫生学院王沛副教授指出，近年来，我国创新药的审批、上市不断加快，很多创新药在同一年完成审批、上市，进入国家医保目录。
针对患者想用而不敢用的部分高价值创新药，通过按疗效支付的创新支付方式，可以打消患者顾虑，增强药品可及性，提高健康公平性，让更多患者触及革命性的创新疗法。
从卫生经济学角度、国家医保角度而言，也有成本效果。

新京报 王卡拉

校对 卢茜